Dalla terapia genica la prospettiva
per contrastare una malattia cerebra-
le - 2
La carenza del trasportatore della
creatina (CTD) è una rara malattia ge-
netica legata al cromosoma X, che col-
pisce lo sviluppo cerebrale causando
disabilità intellettiva, crisi epilet-
tiche e comportamenti assimilabili a
quelli dello spettro autistico. Questa
patologia, per la quale al momento non
esistono terapie efficaci, si manifesta
nelle prime fasi dello sviluppo, com-
promettendo in maniera profonda la con-
nettività tra diverse aree del cervel-
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